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350 萬美元,輝瑞 B 型血友病基因療法獲 FDA 批準,將於本季度開售

輝瑞公司的基因療法 BEQVEZ™(fidanacogene elaparvovec-dzkt)獲得FDA批準,用於治療中度至重度血友病 B 的成人患者,並將於本季度開始供應。該療法價格為 350 萬美元,與競爭對手 Hemgenix 的價格相同。如果治療效果不佳,輝瑞將提供財務保護。然而,BEQVEZ 可能會帶來嚴重副作用,包括肝酶增加和輸註反應。BEQVEZ 的療效得到瞭 III 期 BENEGENE-2 研究的支持,結果顯示,該療法能顯著降低患者的年化出血率。此外,輝瑞還有針對 A 型和 B 型血友病的抗體藥物正在監管機構評估中。

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