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漸凍癥治療新突破:基因療法實現迄今最好治療效果,已獲 FDA 批準

美國FDA批準瞭反義寡核苷酸藥物 Toferson 用於治療 SOD1 基因突變的漸凍癥成年患者,而瑞典於默奧大學的研究團隊利用基因療法 Toferson 成功減緩瞭一位漸凍癥患者的病情進展。

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